发布者：医学情报室 来源：生物谷 2024-06-24
间充质干细胞-神经祖细胞（MSC-NPs，Mesenchymal stem cell-neural progenitors）是一种骨髓间充质干细胞（MSC）衍生的体外操控细胞产品，其具有治疗人类多发性硬化症（MS，multiple sclerosis）的潜力。
近日，一篇发表在国际杂志Stem Cell Research & Therapy上题为“Efficacy of intrathecal mesenchymal stem cell-neural progenitor therapy in progressive MS: results from a phase II, randomized, placebo-controlled clinical trial”的研究报告中，来自纽约Tisch多发性硬化症研究中心的研究人员通过研究发现，部分进行性多发性硬化症患者或许会得益于间充质干细胞-神经祖细胞的治疗。
文章中，研究人员在单一地点开展了一项随机双盲试验，其采用怜悯交叉设计的原理（compassionate crossover design）；他们根据基线扩展残疾状态量表（EDSS,3.0-6.5；Expanded Disability Status Scale）和疾病亚型（继发性或原发性进行性MS）对参与者进行分层，并将其随机分配到治疗组（每两个月进行6次鞘内注射自体MSC-NPs）和安慰剂组（生理盐水），每组27例患者。
研究人员发现，MSC-NP组和生理盐水组参与者在EDSS Plus方面并未表现出差异，EDSS Plus的定义是参与者机体EDSS的改善，定时25步（T25FW，timed 25-foot walk）或九柱孔测试(nine-hole peg test)，分别为33%和37%；在一项涉及需要辅助行走的参与者的探索性亚组分析中，MSC-NP组参与者的T25FW和6分钟步行测试的改善百分比要显著盖玉生理盐水参与组。
大脑核磁共振成像结果显示，采用鞘内MSC-NP疗法治疗后参与者机体膀胱功能能得到改善，且大脑灰质猥琐绿下降，当治疗后，其脑脊液中MMP9的水平会升高，CCL2的水平则会下降。研究者指出，本文研究提供了多项临床和实验室研究证据阐明了鞘内MSC-NP疗法在治疗进行性多发性硬化症上的治疗疗效，未来研究中，研究人员还需要采用动态测量的手段作为主要终点，并调查所需MSC-NPs的最佳剂量。
综上，本文探索性研究结果表明，鞘内MSC-NP疗法或许与多发性硬化症患者亚群的治疗反应直接相关。
