基因编辑疗法或使癌细胞永久失活
发布者：医学情报室 来源：豹耳健康 2020-11-23
据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，且经此方法治疗的癌细胞将永远不会再具有活性，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。
研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR-LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信使RNA），可对CRISPR酶Cas9进行编码，Cas9作为剪切细胞DNA的分子剪刀会剪切癌细胞的DNA，从而使其失效并永久防止复制。
为了验证使用这种技术治疗癌症的可行性，以色列特拉维夫大学的皮尔教授及其团队选择了两种致命癌症-胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌开展研究。
胶质母细胞瘤是最具侵入性的脑癌类型，诊断后的预期寿命为15个月，5年生存率仅为3％。研究证明，使用CRISPR-LNP进行的单次治疗，可使患有胶质母细胞瘤的小鼠的平均预期寿命增加一倍，从而将其总生存率提高了约30％。
卵巢癌是女性生殖系统中最致命的癌症，当转移扩散到全身时，大多数患者被诊断为癌症晚期。尽管近年来治疗效果有所进展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在转移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR-LNP进行治疗，可将其总生存率提高80％。
皮尔教授表示，这是世界上首个证明CRISPR基因组编辑系统可用于有效治疗活体动物癌症的研究。新研究开发出的递送系统则可安全准确得递送到靶向负责癌细胞生存的DNA，这是一种针对目前尚无有效疗法的侵入性癌症的创新方法。另外，这种技术为治疗其他类型的癌症及罕见的遗传性疾病和慢性病毒性疾病（如艾滋病）开辟了许多新的可能性。
期待该技术尽快应用于临床，造福更多饱受癌症晚期折磨的患者。
